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米FDAがデュシェンヌ型筋ジストロフィーにcasimersen承認 エクソン45スキップ適合DMD

米国食品医薬品局(FDA)は2月25日、エクソン45スキップ治療に適合するジストロフィン遺伝子変異があるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対し、初の標的治療薬となるアンチセンス薬casimersen(商品名Amondys45、SareptaTherapeutics社)を迅速承認制度下で承認した。今回の承認は、casimersen投与後に骨格筋でのジストロフィンタンパク質の産生量が増加したとする試験結果を受けたもの。DMD患者の8%にエクソン45スキップ治療に適合する遺伝子変異があるとされ...

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※ニュースソース略称:(NEJM)=New England Journal of Medicine、(JAMA)=Journal of the American Medical Association、(Ann Intern Med)=Annals of Internal Medicine、(BMJ)=British Medical Journal、(Ann Surg)=Annals of Surgery、(共同)=共同通信社、(毎日)=毎日新聞社、(読売)=読売新聞、(朝日)=朝日新聞、(WCR)=WIC REPORT、(日報)=薬事日報、(薬ニュ)=薬事ニュース、(薬新)=薬局新聞