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FDAがモリブデン補酵素欠損症A型にfosdenopterin承認 モリブデン補酵素欠損症で初の承認、米

米国食品医薬品局(FDA)は2月26日、致命的な遺伝性代謝疾患、モリブデン補酵素欠損症A型の初の治療薬として、fosdenopterin(商品名Nulibry、OriginBiosciences社)を承認した。モリブデン補酵素欠損症A型では、中枢神経系に有毒な亜硫酸代謝物が蓄積し、生後間もなく難治性のてんかん発作や哺乳障害、筋力低下などの重篤かつ急速に進行する神経障害が引き起こされる。ほとんどの患者は、幼児期の感染症によって早期死亡に至る。これまでの治療選択肢は、支持療法と合併症への対症療法に限...

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※ニュースソース略称:(NEJM)=New England Journal of Medicine、(JAMA)=Journal of the American Medical Association、(Ann Intern Med)=Annals of Internal Medicine、(BMJ)=British Medical Journal、(Ann Surg)=Annals of Surgery、(共同)=共同通信社、(毎日)=毎日新聞社、(読売)=読売新聞、(朝日)=朝日新聞、(WCR)=WIC REPORT、(日報)=薬事日報、(薬ニュ)=薬事ニュース、(薬新)=薬局新聞