米FDAがVHL病関連腫瘍にbelzutifan承認

　米国食品医薬品局（FDA）は8月13日、フォン・ヒッペル・リンドウ（VHL）病に関連し、治療が必要だが、直ちに手術は必要としない腎細胞がん（RCC）、中枢神経系（CNS）血管芽腫、膵神経内分泌腫瘍（pNET）の治療に、低酸素誘導因子（HIF）-2α阻害薬belzutifanを承認した。　belzutifanの有効性は、VHL病関連RCC患者61例を対象とした非盲検臨床試験「Study 004試験」で検証されている。組み入れた者には、CNS血管芽腫やpNETなど、他のVHL病関連腫瘍もあった。belzutifan 120mgを1日1回投与し、病勢進行または許容できない毒性が発現するまで継続投与した。その結果、全被験者の全奏効率（ORR）は49％、奏効期間（DOR）中央値は未到達で、患者の56％が12カ月以上の奏効を持続した。奏効までの期間中央値は8カ月だった。CNS血管芽腫を有する患者24例のORRは63％、pNETを有する患者12例のORRは83％だった。DOR中央値は未到達で、CNS血管芽腫患者の73％、pNET患者の50％は12カ月以上の奏効を持続した。　多くみられた有害反応（発...