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ゾルゲンスマの薬価、1億6700万円で了承も疑義多々

先駆け審査指定制度加算、費用対効果評価

2020年5月13日 橋本佳子(m3.com編集長)


中医協総会(会長:小塩隆士・一橋大学経済研究所教授)は5月13日、ノバルティスファーマ社の脊髄性筋萎縮症(SMA)に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ点滴静注」(一般名オナセムノゲンアベパルボベク)の薬価を1患者当たり1億6707万7222円とすることを承認した。薬価収載日は5月20日。市場規模予測は2年度がピークで25人、予想販売金額42億円。ピーク時の予測販売金額は約40億円(資料は、厚生労働省のホームページ)。薬価は承認されたが、「先駆け審査指定制度加算」で10%の加算が付いたことに加え、費...

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