骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植、鎌状赤血球症の表現型を逆転

重症鎌状赤血球症の成人患者10名を対象に、骨髄非破壊的同種造血幹細胞移植の有効性を検討。その結果、全例が追跡期間の中央値30ヵ月時点で生存しており、9名で移植細胞が長期的・安定的に生着し、鎌状赤血球の表現型逆転に十分な値であった。GVHDは見られず、有害事象として麻薬離脱症状、Sirolimusによる肺炎や関節痛などが認められた。...