X連鎖重症複合免疫不全症、遺伝子治療で免疫機能改善

HLA適合ドナーがいないX連鎖重症複合免疫不全症患者9名を対象に、遺伝子治療後の臨床イベント・免疫機能を調査。追跡期間中央値9年で、初期に8名で免疫不全の改善を認めたが、4名が急性白血病を発症（1名死亡）。形質導入T細胞が10.7年時点まで検出され、白血病生存例3名を含む7名で免疫再構築の持続が確認された。...