ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー、筋ジストロフィー治療に有望

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者19人を対象に、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマーAVI-4658静注の安全性と有効性を用量漸増試験で検討。薬剤関連の重篤な有害事象は見られず、忍容性は良好だった。全用量群でエクソン51のスキッピング誘導を認め、新たなジストロフィンが有意に用量依存的に出現した（P＝0.0203）。...