低フォスファターゼ症に治療薬
2012年3月13日
New England Journal of Medicine
重篤な周産期型または乳児型の低フォスファターゼ症の乳幼児11人を対象に、骨を標的とするヒト組換えアルカリフォスファターゼ酵素補充療法薬ENB-0040の治療効果を多国間非盲検試験で評価。主要評価項目のくる病の治癒が9人に見られ、発達指標と肺機能の改善を伴っていた。血中の副甲状腺ホルモン濃度上昇に伴う骨癒合も確認された。...
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