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PD患者の遺伝子治療、症状改善

2014年1月15日  Lancet

進行期パーキンソン病(PD)患者15人を対象に、レンチウイルスベクターProSavinの長期安全性および有効性を第1/2相用量漸増試験で検証。12カ月の追跡期間中に全用量で重篤な有害事象は見られなかった。6および12カ月時の休薬期間中の統一パーキンソン病評価尺度(UPDRS)パート3平均スコアは全患者で有意に改善した。...