脈絡膜欠如に遺伝子治療で視力回復

先天性脈絡膜欠如の患者6例を対象に、REP1をコードするアデノ随伴ウイルスベクターを用いた網膜遺伝子療法の効果を検討。全体の視力平均増加は3.8文字だった。暗順応時微小視野計測の最大感度は、ベースライン時の23.0dBから25.3dBに上昇した。網膜感度の上昇（平均1.7）は残存網膜mm2当たりのベクターの量と相関した。...