エクリズマブ不応PNH、補体C5に変異
2014年2月17日
New England Journal of Medicine
日本人の発作性夜間血色素尿症(PNH)患者345人を対象に、エクリズマブへの反応と補体C5の遺伝子変異の関連を検討。不応患者11人にヘテロ接合ミスセンス変異c.2654G→A(Arg885His多型)が見られた。変異の有無に関係なくC5は溶血を引き起こしたが、エクリズマブに阻害されたのは非変異C5のみだった。...
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