フリードライヒ失調症にVB3

フリードライヒ運動失調症患者を対象に、責任タンパク質フラタキシン（FTX）の発現量に及ぼすヒストンデアセチラーゼ阻害剤ニコチンアミド（ビタミンB3）の影響を探索的非盲検用量漸増試験で評価。用量増加に従いFTX濃度も増加した。1日3.5-6gの投与でFTX発現量が持続的有意に増加し、FTX遺伝子座のヘテロクロマチン化が抑制された。...