血友病の遺伝子治療、長期効果確認

重症の血友病B患者10人を対象に、血清型8型自己相補的アデノ随伴ウイルス（AAV8）ベクターを用いた遺伝子治療の長期的安全性と有効性を検証。AAV8ベクターの単回投与は、用量依存的に正常値の1-6％までの第IX因子発現をもたらし、臨床的改善に関連した。中央値3.2年の追跡調査では遅発性毒性は報告されなかった。...