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血小板血症のimetelstat、全例寛解

2015年9月16日  New England Journal of Medicine

既存療法に不応または不耐の本態性血小板血症患者18人を対象に、テロメラーゼ阻害薬imetelstatの効果を第2相試験で検証。追跡期間中央値17カ月において血液学的寛解が全員で見られ、そのうちの16人(89%)が血液学的完全寛解を達成した。JAK2 V617F変異保有患者8人中7人(88%; 95% CI, 47 - 100)で分子遺伝学的寛解が見られた。...