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テロメア病へのダナゾールで伸長確認

2016年6月7日  New England Journal of Medicine

テロメア病患者27例を対象に、ダナゾールの効果を第1/2相前向き試験で検証。主要有効性評価項目である24カ月時の1年あたりテロメア短縮率の20%低下が、評価できた患者12例全員で達成されたことから、試験は早期に終了した。12例のうち11例(92%)ではベースライン時に比べ24カ月時に平均386bp(95% CI, 178 - 593)のテロメア伸長が見られた。...