emicizumab、インヒビター保有者にも効果
2016年6月15日 New England Journal of Medicine
重症血友病Aの日本人患者者18例を対象に、ヒト化二重特異性抗体emicizumabの週1回皮下投与の安全性および出血抑制効果を非盲検非無作為化個体間用量漸増試験で検証。12週間の投与で重篤な有害事象または臨床的に問題となる凝固異常は見られなかった。第VIII因子インヒビターの有無にかかわらず、0.3、1.0、3.0mg/kgの3用量コホート全てで年間出血率が低下した。...