異染白質ジストロフィー、HSC-GTが有望

発症前または発症早期に造血幹細胞遺伝子治療（HSC-GT）を受けた早期発症型異染性白質ジストロフィー児9例を対象に、治療の長期転帰をアドホック解析で検討。中央値36カ月の追跡期間中、遺伝子を修正したHSCの安定的かつ持続的な生着が観察された。生着レベルは追跡期間中安定していた。重篤な有害事象はなく、発症前に治療を受けた7例を含む8例で、過去の無治療対照群に比べて疾患の発症または進行抑制が認められた。...