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肥満細胞症への新薬、奏効60%

2016年7月15日  New England Journal of Medicine

致死率が高い肥満細胞性白血病を含む進行性全身性肥満細胞症患者116例を対象に、マルチキナーゼ阻害薬midostaurinの有効性と安全性を非盲検試験で検証。肥満細胞症に関連した臓器障害を有する89例を主要有効性解析集団とした。全奏効率は60%(95% CI, 49 - 70)で、45%で少なくとも1つの臓器障害が完全消失した。全生存期間中央値は28.7カ月、無増悪生存期間は同14.1カ月だった。...