網膜変性のAAVベクター注が対側でも効果

RPE65遺伝子含有組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター網膜下注射を片眼に受けたRPE65変異による網膜変性患者10例を対象に、対側眼への同治療の安全性/効果を第1相継続試験で検証。ほとんどの患者で有効性評価項目が改善し、免疫原性も低かった。30日時までに改善した眼球運動および全域光感度は3年時でも維持されていた。先に治療を受けた側の眼には、同期間中に有意な変化はなかった。...