FDのシャペロン療法、効果認めず
2016年8月29日
New England Journal of Medicine
変異型αガラクトシダーゼ(α-GAL)のアッセイにより分類した67例のファブリー病患者を対象に、薬理学的シャペロンmigalastatの治療効果を検討(AT1001-011、-041試験)。治療に不適な変異を有する例も含めた全例の解析では、6カ月間の二重盲検投与期終了時の奏効率はmigalastat群41%、プラセボ群28%と有意差はなかった(P=0.30)。...
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