FDのシャペロン療法、効果認めず

変異型αガラクトシダーゼ（α-GAL）のアッセイにより分類した67例のファブリー病患者を対象に、薬理学的シャペロンmigalastatの治療効果を検討（AT1001-011、-041試験）。治療に不適な変異を有する例も含めた全例の解析では、6カ月間の二重盲検投与期終了時の奏効率はmigalastat群41％、プラセボ群28％と有意差はなかった（P＝0.30）。...