結節性硬化症患者366例を対象に、治療抵抗性てんかん焦点発作に対するエベロリムス補助療法の有効性と安全性を第3相試験で評価(EXIST-3試験)。奏効率(発作頻度50%以上の減少を達成した患者の割合)は、プラセボ群15.1%に対して低濃度群(3-7 ng/mL=トラフ値、以下同)28.2%、高濃度群(9-15 ng/mL)40.0%だった。グレード3または4の有害事象はプラセボ群11%、低濃度群18%、高濃度群24%で確認された。...
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