児神経線維腫のSelumetinib、PR7割【NEJM】
2017年1月20日
New England Journal of Medicine
神経線維腫症1型および手術不能の叢状神経線維腫を有する小児24例を対象に、MEK1/2阻害薬selumetinibの第1相試験を実施。最大耐用量は体表面積1m2当たり25mg(成人推奨用量の約60%)だった。17例(71%)で部分奏効(腫瘍体積20%以上減少)が得られた。現時点での疾患進行(腫瘍体積20%以上増加)は認めていない。事例証拠として、腫瘍関連の疼痛、美観損傷、機能障害も認めなかった。...
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