児神経線維腫のSelumetinib、PR7割【NEJM】

神経線維腫症1型および手術不能の叢状神経線維腫を有する小児24例を対象に、MEK1/2阻害薬selumetinibの第1相試験を実施。最大耐用量は体表面積1m2当たり25mg（成人推奨用量の約60％）だった。17例（71％）で部分奏効（腫瘍体積20％以上減少）が得られた。現時点での疾患進行（腫瘍体積20％以上増加）は認めていない。事例証拠として、腫瘍関連の疼痛、美観損傷、機能障害も認めなかった。...