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HAE発作を新薬が有意に抑制、P3

2017年4月21日  New England Journal of Medicine

1型または2型の遺伝性血管性浮腫(HAE)患者79例を対象に、ナノ濾過C1インヒビター製剤CSL830の週2回予防投与による発作抑制効果を第3相試験で検証(COMPACT試験)。1カ月当たりの血管性浮腫発作回数はCSL830の40 IU/kg群および60 IU/kg群のいずれも、プラセボ群に比べて有意に少なかった。プラセボ群との平均差は40 IU/kg群-2.42回/月(95%CI -3.38 - -1.46、P<0.001)、60 IU/kg群-3.5回/月(95%CI -4.21 – -2.81、P<0.001)だった。...