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海外ジャーナル

血友病へのfitusiran、P1でトロンビン増加示す

2017年8月24日  ソース:NEJM  カテゴリ: 血液疾患

健康なボランティア4例とインヒビターを持たない中等度-重度血友病AまたはB患者25例を対象に、アンチトロンビンを標的とするRNA干渉薬fitusiranの薬物動態/薬力学的特性および安全性を第1相用量...

文献:Pasi KJ et al. Targeting of Antithrombin in Hemophilia A or B with RNAi Therapy. N Engl J Med. 2017 Jul 10. doi: 10.1056/NEJMoa1616569. [Epub ahead of print]

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