血友病へのfitusiran、P1でトロンビン増加示す
2017年8月24日 New England Journal of Medicine
健康なボランティア4例とインヒビターを持たない中等度-重度血友病AまたはB患者25例を対象に、アンチトロンビンを標的とするRNA干渉薬fitusiranの薬物動態/薬力学的特性および安全性を第1相用量漸増試験で評価。試験中に血栓塞栓症は見られなかった。患者のアンチトロンビン濃度は用量依存性に最大70-89％の低下を示し、トロンビン生成の増加も見られた。 ...