筋ジス薬ataluren、6分歩行への効果は？

ナンセンス変異を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）男児（7-16歳）228例を対象に、DMD治療薬atalurenの効果を18カ国の多施設共同無作為化第3相試験で検証（ACT DMD試験）。ベースラインから48週時までの6分間歩行距離（6MWD）変化量の最小二乗平均値はataluren群－47.7m、プラセボ群－60.7mで有意差はなかった（95％CI －7.4 - 33.4、P＝0.213）。ただし、ベースライン時の6MWD が300-400mだった群に限ると有意な効果が認められた。 ...