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ニーマン・ピック病の進行遅延にHPβCDが有効

2017年9月22日  ソース:Lancet  カテゴリ: 小児科疾患神経内科疾患

ニーマン・ピック病C1型(NPC1)患者14例を対象に、2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン(HPβCD)髄腔内投与の有用性を非無作為化非盲検第1/2a相試験で検証。HPβCD投与患者群(1...

文献:Ory DS et al. Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological disease progression in Niemann-Pick disease, type C1: a non-randomised, open-label, phase 1-2 trial. Lancet. 2017 Aug 10. pii: S0140-6736(17)31465-4. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31465-4. [Epub ahead of print]

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