ニーマン・ピック病の進行遅延にHPβCDが有効

ニーマン・ピック病C1型（NPC1）患者14例を対象に、2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン（HPβCD）髄腔内投与の有用性を非無作為化非盲検第1/2a相試験で検証。HPβCD投与患者群（14例）のNPC神経学的重症度スコアの年間上昇率は1.22で、対照群（21例）の2.92より有意に小さかった（P＝0.0002）。NPC1に対するHPβCD髄腔内投与は、許容可能な安全性のもと疾患進行を遅延することが示された。 ...