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CALDの遺伝子治療、安全性と有効性を報告

2017年10月26日  ソース:NEJM  カテゴリ: 血液疾患小児科疾患神経内科疾患脳神経外科疾患

早期大脳型副腎白質ジストロフィー(CALD)の男児17例を対象に、自家CD34+細胞にレンチウイルスベクター製品Lenti-Dを遺伝子導入する治療の安全性と有効性を検証するSTARBEAM試験の中間解...

文献:Eichler F et al. Hematopoietic Stem-Cell Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy. N Engl J Med. 2017 Oct 4. doi: 10.1056/NEJMoa1700554. [Epub ahead of print]

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