CALDの遺伝子治療、安全性と有効性を報告

早期大脳型副腎白質ジストロフィー（CALD）の男児17例を対象に、自家CD34+細胞にレンチウイルスベクター製品Lenti-Dを遺伝子導入する治療の安全性と有効性を検証するSTARBEAM試験の中間解析結果を報告。中央値29.4カ月の追跡の間、88％（15例）で治療関連死および移植片対宿主病の発症、重大な機能障害のない生存が確認された。残る2例のうち1例は疾患の進行により死亡、もう1例も疾患の進行により同種幹細胞移植を行うため試験から外れたが、後に死亡した。 ...