嚢胞性線維症に有効な2剤併用療法

嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（CFTR）-Phe508del変異ホモ接合体を有する12歳以上の嚢胞性線維症患者509例を対象に、CFTR調節薬tezacaftor＋ivacaftor併用の効果を第III相試験で検証（EVOLVE試験）。その結果、併用群ではプラセボ群に比べ、24週時の予測1秒量に対する比率（％FEV1）の変化量で改善が見られた（P＜0.001）。また、呼吸器疾患増悪率が35％少なかった（P＝0.005）。 ...