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嚢胞性線維症、ivacaftor + tezacaftor併用が有効

2017年12月20日  ソース:NEJM  カテゴリ: 呼吸器疾患投薬に関わる問題

嚢胞性線維症の中でも、Phe508del変異とCFTR機能残存に関連する変異のヘテロ接合体を有する248例を対象に、第III相試験を実施。CFTR活性化薬であるivacaftor単独とCFTR調節薬t...

文献:Rowe SM et al. Tezacaftor-Ivacaftor in Residual-Function Heterozygotes with Cystic Fibrosis. N Engl J Med. 2017 Nov 23;377(21):2024-2035. doi: 10.1056/NEJMoa1709847. Epub 2017 Nov 3.

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