嚢胞性線維症、ivacaftor + tezacaftor併用が有効

嚢胞性線維症の中でも、Phe508del変異とCFTR機能残存に関連する変異のヘテロ接合体を有する248例を対象に、第III相試験を実施。CFTR活性化薬であるivacaftor単独とCFTR調節薬tezacaftorとの併用療法の効果を検証した（EXPAND試験）。その結果、プラセボ群に比べ、2剤併用群およびivacaftor単独群でFEV1.0%が改善していた（いずれもP＜0.001）。また、3群の有害事象発生率は同等で、ほとんどが軽度か中等度だった。 ...