嚢胞性線維症、ivacaftor + tezacaftor併用が有効
2017年12月20日
New England Journal of Medicine
嚢胞性線維症の中でも、Phe508del変異とCFTR機能残存に関連する変異のヘテロ接合体を有する248例を対象に、第III相試験を実施。CFTR活性化薬であるivacaftor単独とCFTR調節薬tezacaftorとの併用療法の効果を検証した(EXPAND試験)。その結果、プラセボ群に比べ、2剤併用群およびivacaftor単独群でFEV1.0%が改善していた(いずれもP<0.001)。また、3群の有害事象発生率は同等で、ほとんどが軽度か中等度だった。 ...
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