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血友病Bの凝固活性をAAVベクターが維持

2018年1月4日  ソース:NEJM  カテゴリ: 血液疾患小児科疾患

血友病B患者10例を対象に、生物工学によって作製されたキャプシド、肝臓特異的プロモーター、第IX因子Padua導入遺伝子で構成される一本鎖アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの効果を検証した。その結果...

文献:George LA et al. Hemophilia B Gene Therapy with a High-Specific-Activity Factor IX Variant. N Engl J Med. 2017 Dec 7;377(23):2215-2227. doi: 10.1056/NEJMoa1708538.

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