血友病Bの凝固活性をAAVベクターが維持

血友病B患者10例を対象に、生物工学によって作製されたキャプシド、肝臓特異的プロモーター、第IX因子Padua導入遺伝子で構成される一本鎖アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの効果を検証した。 その結果、ベクター由来の第IX因子凝固活性が全例で維持され、定常状態の第IX因子凝固活性は平均で33.7±18.5％だった。全例の累積追跡期間492週における年間出血発生率、およびベクター使用量は有意に減少した。なお、ベクター注入による重篤な有害事象は認められなかったという。 ...