ヌシネルセン、P3でSMAの運動機能改善

脊髄性筋萎縮症患児126例を対象に、筋骨格系疾患用薬ヌシネルセンの効果を第III相試験で検証した（CHERISH試験）。 中間解析で、15カ月時の運動機能評価尺度HFMSEスコアのベースラインからの改善度（最小二乗平均値）が偽治療対照群の－1.9点に対し、ヌシネルセン群が4.0点と有意差を示し、本試験は早期終了した。最終解析でHFMSEスコアが3点以上上昇した割合はヌシネルセン群57％、対照群26％（P＜0.001）。両群の有害事象発現率は同等だった。 ...