CLN2へのcerliponase alfa、運動言語機能低下を抑制
2018年6月7日 New England Journal of Medicine
ドイツで3-16歳の神経セロイドリポフスチン症2型（CLN2）疾患患者23例を対象に、cerliponase alfa脳室内投与の効果を多施設非盲検試験で検討した。 その結果、CLN2臨床評価尺度の運動および言語ドメインスコアが計2点以上低下するまでの期間中央値が歴史的対照群（42例）で345日だったのに対し、本患者群では未到達だった。2例に脳室内デバイスでの感染が発生した。...