X染色体遺伝性低リン血症へのブロスマブ、くる病症状重症度を改善

X染色体遺伝性低リン血症小児患者52例を対象に、FGF-23標的モノクローナル抗体であるブロスマブの有効性を第II相試験で検討。64週間にわたって隔週または4週に1回ブロスマブを皮下投与した。 検討の結果、40週時のThacherくる病重症度総スコアの平均値は隔週投与群でベースラインの1.9から0.8に、4週ごと投与群では1.7から1.1に低下し（いずれもP＜0.001）、64週時も改善を維持していた。両群とも半数以上の患者で、6週時までに血清リン値が正常範囲内となった（3.2-6.1mg/dL）。腎尿細管リン再吸収率や血清ALP濃度、身体能力などの改善や疼痛緩和も見られた。ほとんどの有害事象が軽度または中等度だった。...