IDH1変異AMLでivosidenibの有用性確認

IDH1遺伝子変異陽性の急性骨髄性白血病（AML）に対する単剤療法としての経口変異型IDH1阻害薬ivosidenibの有効性および安全性を第I相試験で検討。計258例にivosidenibを投与した。 その結果、再発または難治性AML患者（179例）の3例以上で発生したグレード3以上の治療関連有害事象は、QT延長（発生率7.8％）、IDH分化症候群（3.9％）などだった。主要有効性評価項目解析対象集団（125例）では完全寛解または部分的血液学的回復を伴う完全寛解が30.4％、完全寛解が21.6％、全奏効が41.6％に認められ、奏効期間中央値はそれぞれ8.2カ月、9.3カ月、6.5カ月だった。84例中29例（35％）で輸血非依存を達成した。...