hATTRアミロイドーシス治療薬、P3結果良好

ステージ1または2の遺伝性トランスサイレチン（hATTR）アミロイドーシス患者139例を対象に、2’-O-メトキシエチル修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド、inotersenの有効性を多国籍第III相無作為化試験で検証（NEURO-TTR試験）。 その結果、プラセボ群に比べinotersen群の方が、改定Neuropathy Impairment Score＋7スコアおよびNorfolk QOL-糖尿病性神経障害（QOL-DN）質問票スコアで見た神経障害の改善度が大きく、66週時の最小二乗平均変化の群間差はそれぞれ－19.7点（P＜0.001）および－11.7点（P＜0.001）だった。inotersen群の5例が死亡。最も頻度の高い重篤な有害事象は糸球体腎炎および血小板減少症だった（ともに発生率3％）。...