RNA干渉薬、遺伝性ATTRアミロイドーシスの臨床症状を有意に改善
2018年8月21日
New England Journal of Medicine
多発性末梢神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン(hATTR)アミロイドーシス患者225例を対象に、RNA干渉(RNAi)治療薬patisiranの有効性を多国籍第III相無作為化試験で検証した(APOLLO試験)。 その結果、18カ月時の改定Neuropathy Impairment Score+7(範囲0-304で、高値ほど障害が重症であることを示す)のベースラインからの最小二乗平均変化量はpatisiran群-6.0±1.7、プラセボ群28.0±2.6だった(群間差-34.0、P<0.001)。糖尿病神経障害に関するNorfolk QOL-糖尿病性神経障害(QOL-DN)質問票スコア、10m歩行テストなどでもプラセボ群に比べpatisiran群で改善した(いずれもP<0.001)。 ...
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