RNA干渉薬、遺伝性ATTRアミロイドーシスの臨床症状を有意に改善

多発性末梢神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン（hATTR）アミロイドーシス患者225例を対象に、RNA干渉（RNAi）治療薬patisiranの有効性を多国籍第III相無作為化試験で検証した（APOLLO試験）。 その結果、18カ月時の改定Neuropathy Impairment Score＋7（範囲0-304で、高値ほど障害が重症であることを示す）のベースラインからの最小二乗平均変化量はpatisiran群－6.0±1.7、プラセボ群28.0±2.6だった（群間差－34.0、P＜0.001）。糖尿病神経障害に関するNorfolk QOL-糖尿病性神経障害（QOL-DN）質問票スコア、10m歩行テストなどでもプラセボ群に比べpatisiran群で改善した（いずれもP＜0.001）。 ...