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遺伝性血管性浮腫の発作抑制に血漿カリクレイン阻害薬が有望

2018年9月5日  New England Journal of Medicine

1カ月に2回以上の発作歴があるI型またはII型の遺伝性血管性浮腫(HAE)患者72例を対象に、血漿カリクレイン阻害薬BCX7353の血管性浮腫発作に対する用量別の予防効果をプラセボ対照用量範囲探索試験で検証した(APeX-1試験)。 発作発生率はBCX7353 125mg群、250mg群、350mg群のいずれでもプラセボ群に比べ有意に低く、125mg群とプラセボ群の差は73.8%だった(P<0.001)。生活の質スコアは125mg群および250mg群がプラセボ群に比べて有意な効果を示した(P<0.05)。最も頻度の高い有害事象は、グレード1の消化器系有害事象で、BCX7353 250mg群および350mg群で多かった。...