心アミロイドーシスへのタファミジス、死亡率低下と関連

トランスサイレチン型心アミロイドーシス（TTR-CM）患者441例を対象に、タファミジスの効果を第III相プラセボ対照試験で検討した（ATTR-ACT試験）。 その結果、全死亡率および心血管関連入院発生率はタファミジス群でプラセボ群に比べ低く（P＜0.001）、タファミジスは全死亡率低下（ハザード比0.70、95％CI 0.51-0.96）および心血管関連入院発生率低下（相対リスク比0.68、1年あたり0.48 vs. 0.70、95％CI 0.56-0.81）と関連した。30カ月時、タファミジスはベースラインからの6分間歩行テストでの歩行距離短縮発生率の低下およびカンザスシティ心筋症質問票の総合要約（KCCQ-OS）スコア低下発生率の低下とも関連した（いずれもP＜0.001）。有害事象の発生率および種類は同等だった。...