嚢胞性線維症に2種のCFTR調整薬が有望

嚢胞性線維症患者に対するtezacaftor＋ivacaftor治療への新規の嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子（CFTR）調節薬VX-445とVX-659の併用効果をin vitro試験と患者対象の無作為化比較試験で検討した（VX16-445-001試験、VX16-659-101試験、VX16-659-001試験）。 in vitro試験では、VX-445とVX-659の2剤ともPhe508del CFTRタンパク質のプロセシングおよび輸送、塩化物輸送を有意に改善した。患者対象の無作為化比較試験の主要評価である予測1秒量に対する比率のベースラインからの変化量（単位：パーセントポイント）は、ヘテロの患者群（VX-445で13.8、VX-659で13.3）およびtezacaftor＋ivacaftor治療後に新規薬剤を追加したホモの患者群（同11.0、9.7）のいずれでも有意な増加が示された（いずれもP＜0.001）。安全性および副作用プロファイルは両剤とも許容範囲だった。...