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嚢胞性線維症に2種のCFTR調整薬が有望

2018年11月21日  ソース:NEJM  カテゴリ: 呼吸器疾患小児科疾患投薬に関わる問題

嚢胞性線維症患者に対するtezacaftor+ivacaftor治療への新規の嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)調節薬VX-445とVX-659の併用効果をinvitro試験と患者対象の...

文献:Davies JC et al. VX-659-Tezacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis and One or Two Phe508del Alleles. N Engl J Med. 2018 Oct 25;379(17):1599-1611. doi: 10.1056/NEJMoa1807119. Epub 2018 Oct 18.

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