嚢胞性線維症に2種のCFTR調整薬が有望
2018年11月21日
New England Journal of Medicine
嚢胞性線維症患者に対するtezacaftor+ivacaftor治療への新規の嚢胞性線維症膜コンダクタンス制御因子(CFTR)調節薬VX-445とVX-659の併用効果をin vitro試験と患者対象の無作為化比較試験で検討した(VX16-445-001試験、VX16-659-101試験、VX16-659-001試験)。 in vitro試験では、VX-445とVX-659の2剤ともPhe508del CFTRタンパク質のプロセシングおよび輸送、塩化物輸送を有意に改善した。患者対象の無作為化比較試験の主要評価である予測1秒量に対する比率のベースラインからの変化量(単位:パーセントポイント)は、ヘテロの患者群(VX-445で13.8、VX-659で13.3)およびtezacaftor+ivacaftor治療後に新規薬剤を追加したホモの患者群(同11.0、9.7)のいずれでも有意な増加が示された(いずれもP<0.001)。安全性および副作用プロファイルは両剤とも許容範囲だった。...
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