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SCID-X1乳児へのレンチウイルス遺伝子治療でT細胞正常化

2019年5月10日  ソース:NEJM  カテゴリ: 小児科疾患その他

X連鎖重症複合免疫不全症(SCID-X1)新規診断乳児8例を対象に、ブスルファンで前処置した骨髄幹細胞にIL2RGの相補的DNAをレンチウイルスベクターで導入する遺伝子治療の安全性および有効性を第I/...

文献:Mamcarz E et al. Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1. N Engl J Med. 2019 Apr 18;380(16):1525-1534. doi: 10.1056/NEJMoa1815408.

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