SCID-X1乳児へのレンチウイルス遺伝子治療でT細胞正常化
2019年5月10日 New England Journal of Medicine
X連鎖重症複合免疫不全症（SCID-X1）新規診断乳児8例を対象に、ブスルファンで前処置した骨髄幹細胞にIL2RGの相補的DNAをレンチウイルスベクターで導入する遺伝子治療の安全性および有効性を第I/II相試験で検討した（LVXSCID-ND試験）。 その結果、7例で注入後3-4カ月までにCD3陽性、CD4陽性、ナイーブCD4陽性T細胞およびナチュラルキラー細胞の数が正常化した。8例目の乳児では、ブスルファンによる前処置なしで遺伝子を修正した細胞を追加注入後にT細胞が出現した。全例で感染が消失し、7例でIgM値が正常化した。...