鎌状赤血球症のHbS重合抑制薬、ヘモグロビン値を増加

鎌状赤血球症患者274例を対象に、ヘモグロビンS（HbS）重合抑制薬voxelotorの治療効果を第III相二重盲検無作為化プラセボ対照試験で検討した（HOPE試験）。主要評価項目は、24週時に1.0g/dL以上のヘモグロビン値増加を示した患者の割合とした。 その結果、主要評価項目は、1500mg投与群（51％）でプラセボ群（7％）より有意に高かった。1500mg投与群ではプラセボ群より溶血マーカーの間接ビリルビン値と網状赤血球の割合が有意に大きく低下した。グレード3以上の有害事象の発生率は1500mg投与群26％、900mg投与群23％、プラセボ群26％で同等だった。 ...